Активист евромайдана из Одессы Виталий Свичинский и его жена Мария рассказали, как им удалось собрать 60 миллионов гривен для спасения своего четырехмесячного сына Димы. Причем на сбор средств у супругов было всего-то три месяца: чем старше пациент, тем ниже эффективность лекарства.
Малышу поставили диагноз спинально-мышечная атрофия (СМА), пишет BBC. Это заболевание, когда из-за нехватки белка мышцы отказывают, а спинной мозг разрушается. Также могут возникать проблемы с дыханием и сердцем. С диагнозом, который поставили Диме, малыши обычно живут не больше двух лет.
"Мы пошли к нашему врачу на осмотр, он начал проверять мышцы Димы, как он двигает ручками и ножками. Врач сразу сказал нам, что у ребенка очень большая слабость в мышцах. Когда ребенку два месяца, ее проверяют: берут его за руки, тянут вверх, и он пальцами держаться за пальцы мамы или врача. А Дима их держать не мог, ручки у него падали вниз", – вспоминает мама Димы, как они узнали о диагнозе сына.
Уже после четвертого месяца жизни СМА может нанести здоровью новорожденного непоправимый вред.
Читать такжеДети – под прицелом COVID-19: врач назвала главные симптомы болезниЛечить эту редкую генетическую болезнь надо препаратом Zolgensma, одна инъекция которого стоит более 2 миллионов долларов. Недаром в СМИ его зачастую называют "самым дорогим лекарством в мире".
Кампания по сбору денег приобрела всеукраинские масштабы, ее поддержали звезды спорта, шоу-бизнеса и политики, представители бизнеса.
При этом отец мальчика признался, что именно относительно небольшие суммы от простых людей и сыграли решающую роль: пожертвований от крупного бизнеса на лечение малыша явно бы не хватило.
Кампания "Дима, мы успеем!" продлилась 80 дней. В итоге удалось собрать 2,05 миллиона долларов.
"Спасибо, что вы подарили нашему сыну шанс на полноценную жизнь", – поблагодарила неравнодушных людей мама мальчика Мария Свичинская.
Сейчас родители малыша готовят документы для перелета и лечения в США, где в техасской детской больнице мальчику сделают спасительный укол.
Zolgensma – первый лекарственный препарат для генной терапии спинально-мышечной атрофии. На его разработку понадобилось около 10 лет. Использовать его разрешили лишь в 2019 году.
Условно говоря, Zolgensma "ремонтирует" ДНК, заменяя отсутствующий или дефектный ген SMN1, который и провоцирует спинально-мышечную атрофию.
Препарат не лечит болезнь на 100% – однако он останавливает ее прогрессирование. Поэтому дети после инъекции могут самостоятельно дышать, ползать, сидеть и даже ходить.
Что касается цены Zolgensma в 2 миллиона долларов, то президент компании-производителя AveXis Дэвид Леннон называл ее "разумной и справедливой".
"Мы говорим о пожизненной пользе от лечения, при этом оно сводится к однократной инъекции", – заявил он.
Такую цену он объяснил необходимостью фармкомпании покрывать расходы на создание препарата, а также вкладывать средства в новые передовые методы лечения.